Однак автори клінічного дослідження зазначають, що ще багато чого належить зробити, щоб препарат вийшов на фармацевтичний ринок, пише Ремедіум.
Новий підхід до лікування муковісцидозу був розроблений вченими з Великобританії, які запропонували використовувати для інгаляції невірусної доставки (в комплексі з катіонними ліпосомами) в організм пацієнта плазмідної ДНК, що кодує ген, мутації якого відповідальні за розвиток муковісцидозу.
Читайте такожЛіки, що знижують рівень холестерину, роблять жінок агресивними
У дослідженні взяли участь 140 пацієнтів старше 12 років. В залежності від групи пацієнти пройшли курс генної терапії (78 осіб) або отримували плацебо (62 особи). Інгаляції проводилися один раз на місяць протягом року.
За підсумками дослідження вчені констатували, що в порівнянні з плацебо, генна терапія позитивно впливала на самопочуття пацієнтів і трохи уповільнювала розвиток захворювання. Тим не менш підкреслюється необхідність подальшої роботи по підвищенню ефективності нового препарату.
