Лікарський засіб компанії Sarepta Therapeutics було зареєстровано під торговим найменуванням Ексондіс 51 (Exondys 51), повідомляє U. S. Food and Drug Administration.
Читайте такожВчені розробляють новий клас препаратів проти епілепсії
Згідно з рішенням FDA, препарат етеплирсен (eteplirsen) може застосовуватися для лікування пацієнтів з лабораторно підтвердженої мутацією гена дистрофіну, проникного екзон 51.
Рішення FDA базується на сурогатній кінцевій точці клінічних досліджень, згідно з якою, застосування нового лікарського препарату сприяє нарощуванню м'язової тканини у деяких пацієнтів. Однак поки клінічна ефективність Ексондиса 51 не доведена. FDA зобов'язала Sarepta провести додаткові дослідження для збору інформації щодо ефективності ЛЗ.
Читайте такожБританські вчені створили унікальні пломби, які не руйнуються
М'язова дистрофія Дюшенна – рідкісне генетичне захворювання, яке характеризується генералізованою м'язовою слабкістю. Перші симптоми з'являються у віці 3-5 років, в основному захворювання спостерігається у хлопчиків. До теперішнього часу не існувало специфічного методу лікування м'язової дистрофії Дюшенна.
