Діти, що пройшли курс нового препарату нусинерсен, змогли самостійно сидіти і навіть ходити з підтримкою / REUTERS
 

Генетичне захворювання буває різної тяжкості і діти, які страждають найбільш серйозними формами, не здатні навіть сидіти і рідко доживають до дворічного віку, пише NewScientist.

Читайте такожНобелівську премію з хімії вручили за створення молекулярних машин

Малюки, які пройшли курс нового препарату нусинерсен, змогли самостійно сидіти і навіть ходити з підтримкою. Результати вразили вчених і клінічні випробування ліки були припинені достроково – його ефективність була настільки очевидною, що було неетично давати плацебо малюкам з контрольної групи.

Відео дня

Нусинерсен містить фрагменти ДНК, які здатні зв'язуватися з певними ділянками РНК. Це дозволяє блокувати або змінювати продукцію тих чи інших білків. Незважаючи на те, що потенціал таких препаратів, досить високий, поки вони не знайшли широкого застосування в клінічній практиці. Це пов'язано з тим, що до останнього часу вчені не могли підібрати спосіб захисту від руйнування ДНК-фрагментів. При створенні нусинерсена вченим вдалося модифікувати їх і створити довговічний препарат, який не руйнувався відразу після введення і міцно пов'язувався з РНК. Такі ліки можуть уповільнити прогресування хвороби або навіть запобігти її дебюту.

Читайте також80% результатів клінічних досліджень, що проводилися в Китаї, сфальсифіковані - результати перевірки

Втім, незважаючи на отримання вражаючих результатів, можна сказати, що препарат виявився ефективним на 100%. Крім того, такі ліки не позбавлені недоліків – пацієнтам необхідні регулярні повторні ін'єкції, а крім того, препарат повинен вводитися у спинномозкову рідину. Така процедура може супроводжуватися серйозними ускладненнями.

Вчені вважають, що подібні ліки можуть з'явитися і для пацієнтів, які страждають іншими захворюваннями, наприклад, хворобою Альцгеймера або хореей Хантінгтона – випробування препарату для таких пацієнтів вже ведуться.