Метою КД I фази є оцінка безпеки та ефективності експериментальної терапії AGT-182, розробленої компанією ArmaGen.Згідно дизайну дослідження, препарат буде вводитися внутрішньовенно пацієнтам один раз на тиждень протягом восьми тижнів. Автори КД відзначають, якщо результати випробувань покажуть ефективність AGT-182, то на ринку в майбутньому може з'явитися принципово новий ЛЗ від синдрому Хантера, пише Ремедіум.
В даний час для лікування спадкового захворювання застосовують замісну ферментну терапію (ін'єкції ферменту ідурсульфаза), яка дозволяє згладити деякі симптоми синдрому Хантера, проте марна при неврологічних ускладненнях захворювання. Вчені підкреслюють, що препарат, який нині застососвується, не проникає через гематоенцефалічний бар'єр, а це знижує його ефективність. Експериментальний препарат AGT-182 є гібридним білком ідуронатсульфатази (iduronate-2-sulfatase), специфічних до інсулінових рецепторів гематоенцефалічного бар'єру і здатних проникати в мозок хворого.
Читайте такожУ США планують призначати протипухлинну терапію при генетичній мутації
У липні минулого року стало відомо, що компанія Shire має намір вкласти близько 225 млн доларів в розробку AGT-182. За умовами договору, ArmaGen отримає 15 млн доларів у вигляді початкового платежу. У разі успіху I і II фази клінічних випробувань, Shire ініціює фінальні КД III фази і займеться оформленням заявки на реєстрацію лікарського засобу регуляторними органами.
Синдром Хантера, також відомий як мукополісахаридоз II типу, є рідкісним генетичним захворюванням дітей чоловічої статі. Через порушення роботи ферменту ідуронат-2-сульфатази (I2S) в організмі накопичуються мукополісахариди, що призводить до порушення функцій деяких клітин і органів.
