Неділя,
24 вересня 2017
Наші спільноти

У ЄС застосовуватимуть генну терапію при тяжкому імунодефіциті у дітей

Європейські регулятори зареєстрували генну терапію важкого комбінованого імунодефіциту.

medscape.com
medscape.com

Європейські регулятори зареєстрували генну терапію при важкому комбінованому імунодефіциті, пов'язаного з дефіцитом аденозиндеамінази (ADA-SCID), розроблену компанією GlaxoSmithKline у співпраці та італійськими вченими, повідомляє Reuters.

Проти муковісцидозу будуть застосовувати генну терапію

Індивідуальна терапія для педіатричного застосування, схвалена під торговим найменуванням Стримвеліс (Strimvelis). При проведенні Стримвеліс пацієнтові вводяться аутологічні гемопоетичні клітини CD34+, трансдуковані in vitro аденовектором, що експресує аденозиндеаміназу.

У клінічних дослідженнях, які пройшли за участі 12 дітей, було показано, що застосування Стримвеліса сприяло досягненню трирічної виживаності в 100% випадків. У рамках інших КД, терапія була проведена 18 дітям 7-13 років тому. На даний момент всі учасники досліджень живі. При пересадці кісткового мозку – стандартному лікуванні ADA-SCID – виживаність становить 82%.

Генетична терапія може спровокувати створення непереможних вірусів

ADA-SCID є рідкісною формою спадкового імунодефіциту, при якому хворі вкрай вразливі перед інфекційними хворобами і змушені перебувати в стерильному середовищі. В Європі ADA-SCID щорічно виявляється у 15 дітей.

Читайте про найважливіші та найцікавіші події в УНІАН Telegram та Viber
Якщо ви знайшли помилку, видiлiть її мишкою та натисніть Ctrl+Enter
Читайте також
Новини партнерів
loading...

Чи подобається Вам новий сайт?
Залиште свою думку