У США схвалено лікарський засіб еміцизумаб (emicizumab), здатний скоротити кількість кровотеч при гемофілії А на 87%. Реєстраційне посвідчення було видано компанії Genentech (входить до складу Roche), повідомляє FDA.
Читайте такожВ Україні пацієнти з гемофілією не забезпечені якісними ліками - ВТГГемофілія А є найбільш поширеним типом даного захворювання зустрічається в 80% випадків. У деяких пацієнтів з часом починається вироблення інгібіторів до стандартної замісної терапії відсутнього фактора VIII, що підвищує ризик серйозних і життєзагрожуючих кровотеч. Еміцизумаб є першим у своєму класі біспецифічним моноклональним антитілом, призначеним для зв'язування факторів згортання крові IXa і X. Препарат був схвалений в якості профілактичного засобу і повинен вводитися підшкірно один раз на тиждень.
Висока ефективність нового лікарського засобу була підтверджена клінічними дослідженнями серед пацієнтів з гемофілією, які перестали відповідати на стандартну терапію склало 87%. Також у 62,9% пацієнтів, які отримували еміцизумаб, кількість епізодів кровотеч було дорівнює нулю, тоді як у групі агентів обхідного дії даний показник був відзначений тільки у 5,6% пацієнтів.
Ще одне дослідження показало, що на тлі нової терапії у 87% учасників віком до 12 років взагалі не було кровотеч протягом понад 38 тижнів.
