Учені заявили, що за допомогою генної терапії вдалося вилікувати пацієнтів з гемофілією А

Жодного з пацієнтів не було достроково виключено з програми випробувань через важкі побічні ефекти / youtube.com

Як заявили в BioMarin Pharmaceutical, було успішно випробувано експериментальний генну терапію важкої форми гемофілії А.

Читайте такожВчені створили препарат, який в два рази збільшив виживаність пацієнтів з раком підшлункової залози

Новий препарат валоктокоджен роксапарвовек забезпечив нормалізацію рівня фактора згортання крові VIII у майже всіх учасників клінічних досліджень I/II фази.

У матеріалі, опублікованому розробником терапії, йдеться, що у трьох пацієнтів через 48 тижнів після введення валоктокоджена роксапарвовека (4e13 вг/кг) медіанне та середнє значення активності фактора VIII склало 49%, а медіанне кількість кровотеч (у перерахунку на рік) вже через 4 тижні після введення препарату знизилася до нуля (після підвищення активності фактора VIII до 5%). До лікування медіанна частота кровотеч дорівнювала 8,0, а інфузії з фактором VIII було необхідно проводити 155,5 рази на рік.

Підвищена доза препарату (6e13 вг/кг) була введена 7 пацієнтам, через 78 тижнів у всіх учасників медианна і середня активність фактора VIII склала 90% і 89% відповідно. У перерахунку на рік, частота кровотеч і потребу в залученні фактора VIII впала до нуля.

Представники компанії підкреслили безпрецедентну ефективність нового підходу до лікування гемофілії А і зручність його застосування – для терапії потрібно тільки одне введення ЛЗ. Варто також відзначити, що у жодного з учасників клінічних досліджень не було спостерігалося утворення інгібіторів фактора згортання крові VIII, а також жоден з пацієнтів не було достроково виключено з програми випробувань через розвиток важких побічних ефектів терапії.